买早期临床管线用AI加速，这家AI制药公司专收“半成品”，推过二期再转手

发布时间：2026-10-31T13:25:55+08:00　来源：MITTR中国　分类：industry

本文旨在传递生命科学和医疗健康产业最新讯息，不是治疗方案和投资建议。还在替药企运营临床试验时，一家名为 TrialSpark 的公司就动了自己买管线开发的念头，但得到的客户反馈却有些出乎意料：手里的药多到开发不起，已经发现的药也没那么值钱。过去几年，AI 制药的资本和注意力大多流向药物发现。但分子造得越快，排在临床门口的队伍就越长：单个热门靶点的平均在研药物数量从 2000 年代的两三个增加到如今的七八个，PD-1 和 GLP-1 两个最热靶点的项目数甚至分别超过了 100 个。大药企的仓库里，常年存放着一批因资源受限无法继续推进开发的候选药。TrialSpark 瞄准了这个缺口，顺势转型 AI 制药公司，并更名为 Formation Bio。

近日，公司宣布设立规模 6 亿美元的药物开发加速器基金，并表示将在未来 3~5 年内收购 10~15 个处于一期、二期临床阶段的药物资产，声称通过自建 AI 系统和临床运营团队，用 2~4 年将其推至关键临床节点后转售，或联合大型药企完成后期开发和商业化。Formation Bio 由此从一家自己花钱买药的公司，变成了一家同时替外部资金买药的公司，试图把药物管线做成可供配置的资产。被 AI 制药冷落的“另一半”十年前，AI 制药的第一批明星公司陆续成立。就在同一时期，两位在美国长大的华裔青年看到了问题的另一面。本杰明·刘（Benjamine Liu，下文简称 Ben）本硕先后毕业于耶鲁大学和剑桥大学，在牛津大学读博时，他用机器学习和大数据研究帕金森病与阿尔茨海默病。

其间，Ben 逐渐形成了一个判断，新药迟迟无法触及患者，问题不出在实验室里，而是卡在临床。2016 年，他与另一位联合创始人、软件工程师 Linhao Zhang 在纽约创办了 TrialSpark。今年 6 月，他在风险投资机构 a16z 的博客上发表长文，给出了一组数据：过去十年，业内发现的候选药物数量大约翻了一倍，美国食品药品监督管理局（FDA）每年批准的新药数量却一直稳定在 50 款左右。创业头几年，TrialSpark 的业务是替药企运营临床试验，从患者招募、试验中心管理到数据采集，逐个环节搭建技术和流程。2022 年，公司从 Asana BioSciences 买入了第一批资产，其中包括口服双重 JAK/SYK（两类参与炎症信号传导的激酶）抑制剂 gusacitinib。

2023 年底，公司更名为 Formation Bio。此后，Formation Bio 的交易形成了被业内称为中心辐射式（hub-and-spoke）的固定套路：每引进一个项目，就新设一家子公司承接，母公司统一提供开发、注册和临床运营能力。图 | 公司内部称该模式为 “NewCos”（来源：Formation Bio）近一年，Formation Bio 先后从杭州凌科药业和江苏正大丰海制药引进两款自身免疫领域的药物，选品逻辑也相当一致。首席商务官大卫·斯坦伯格（David Steinberg）将其概括为“已知机制、全新适应症”（Known In New），即在作用机制已获临床验证的基础上，选择其他项目尚未探索过的适应症。

据公司介绍，新适应症由其内部 AI 系统和人类专家共同选出。AI 系统由几个模块组成，一端扫描全球在研资产、为每个分子匹配适应症，并用全行业的临床读出结果不断校准成功率预测；另一端则延续 TrialSpark 的老本行，负责实际运营试验。不过，作为一家标榜 AI 原生的公司，Formation Bio 近两年却密集引入了传统药企的资深研发负责人：前辉瑞（Pfizer）首席科学官、前渤健（Biogen）研发负责人先后加入，分别主持选药委员会和负责整体研发。在 Ben 看来，AI 可以扩大筛选范围，但判断哪些风险致命、哪些信号重要，仍须靠有经验的人把握，公司必须将这些人的判断沉淀进系统。在资本端，公司 2024 年完成 3.72 亿美元 D 轮融资，由 a16z 领投，赛诺菲（Sanofi）、红杉资本（Sequoia Capital）等参投，OpenAI CEO 萨姆·奥特曼（Sam Altman）也是投资人之一。

同年，Formation Bio 与 OpenAI、赛诺菲达成声称是制药和生命科学领域的首个三方合作，赛诺菲提供专有数据，OpenAI 提供模型能力，Formation Bio 负责工程实现和开发场景落地。值得一提的是，短短两年，将 AI 用于临床开发就从少数先行者的尝试，变成模型厂商竞相进入的方向。OpenAI 本月收购了生物医学项目管理公司 Orchestra Bio，并入其生命科学部门 Rosalind，其他头部模型公司也在密集签约药企、布局临床环节。此次成立的新基金规模与此前的股权融资总额相近，几乎在不稀释母公司股权的前提下把弹药翻了一倍。公告显示，Formation Bio 将通过全资子公司担任基金的普通合伙人（GP），并用自有资金跟投；

有限合伙人（LP）包括研究基金会、机构捐赠基金、医院和慈善组织。捐赠基金和医院的资金期限长、回报要求相对平稳，可以匹配药物开发动辄数年的周期。基金只投 Formation Bio 组合内的项目，每个项目独立核算。Ben 表示，这一模式让 LP 能直接投资“单个药物资产”这一新兴类别，也让公司获得了不出售母公司就能实现退出的路径，并有望逐步降低资金成本。一条管线，哪个阶段最值钱？Formation Bio 专买一期、二期的临床阶段资产，这涉及药物开发特有的风险曲线。美国生物技术创新组织（BIO）等机构对近万个临床项目的统计显示，二期是新药开发中淘汰率最高的一关。刚进入二期的药物，最终获批的概率约为 15%；

一旦通过二期，成功率就跃升到 52% 左右。制药周期的“惊险一跃”也直接反映在资产定价上：据 Ben 估算，临床前发现阶段的授权交易首付款通常在数千万美元量级，如果二期数据亮眼，同类资产就能卖到数亿乃至数十亿美元。他今年接受《福布斯》采访时直言：药在二期之前不值多少钱，很多处于一期后期的药值得押注。当然，也可以在三期买，但没人会在那个阶段卖掉一款好药。图 | 药物管线各阶段资产价值（来源：a16z）Formation Bio 看准了这一价格差：二期结果揭晓前低价买入，用自研 AI 体系把它推过二期，试图大幅消除不确定性后再将其卖出。当然，这么做的代价是，它也将直面药物研发流程中淘汰率最高的一关。

Ben 的应对策略是所谓的“逆向帕斯卡赌注”：公司估值和交易定价一律按行业平均成功率计算，不假设自家 AI 能提高胜率，靠组合数量来对冲单个项目的失败。至于需求一侧，据行业数据机构统计，2025~2030 年间，全球有超 3,000 亿美元销售额的品牌药面临专利到期，需要靠外部交易补充管线，这为经过临床验证的资产提供了潜在买家。三条路，各自胜算几何？为应对临床开发的淘汰风险，大多数原生 AI 制药公司选择从源头入手，用算法寻找靶点、设计分子。但波士顿咨询公司（BCG）2024 年统计显示，AI 设计的分子在一期临床的成功率虽能达到 80%~90%，远高于历史水平，到二期却回落至 40% 左右，与行业常态基本持平。

AI 已经能够可靠地设计出成药性良好、能安全进入人体的分子，但这个分子能不能在患者身上起效，取决于对疾病生物学的判断，在这一层，AI 暂时还没有帮上太多忙。至今还没有一款 AI 发现的药物获批上市，走得最远的英矽智能 rentosertib 今年 7 月启动了三期试验。这类公司一旦跑通，增值空间最大，但 Ben 测算过，要在统计上证明自家成功率高于行业平均，需要取得十几款二期项目的数据，不少 AI 原生药企很可能在攒够样本之前就烧尽了资金。和 Formation Bio 更像的，是成立于 2014 年的 Roivant Sciences。它选择了经典的管线套利模式，即从大药企手里收购搁置资产，为每个资产设立子公司，并集中共享后台职能。

但 Roivant 的第一笔交易，至今仍是行业里的反面教材：它以 500 万美元从葛兰素史克（GSK）手里买下一款对方已失败四次的阿尔茨海默病药物，围绕它成立子公司 Axovant 并上市，结果三期试验失败，股价单日暴跌约七成。此后，Roivant 调整了选药策略，陆续把多家子公司高价卖给大药企，至今累计获得 8 项 FDA 批准。这段历史说明，管线套利在组合层面可以赚钱，但单笔选错的代价就会累及整家公司。或是吸取了 Roivant 等类似公司的经验，或是时机问题——毕竟前辈公司们出现时，AI 还没有开始改变这个行业——Formation Bio 走上了第三条混合路线：在管线套利的框架上增添 AI 辅助的资产筛选、自建的临床执行体系，以及基金化的资本结构。

三者之中，AI 选药能力是最难验证的一环，系统的判断是否比人类专家更准，要等公司首批二期结果出炉才能验证，至少还需耗费数年。而且，只有积累足够多的样本，才能区分真实优势和运气。与 Roivant 相比，Formation Bio 更大的差异在于资本结构：Roivant 当年主要依靠子公司和母公司上市融资，资金成本随二级市场情绪波动；而 Formation Bio 此次如果能用专项基金撬动资产，就有望使母公司估值不再与单条管线的成败直接挂钩。不过，10~15 个项目共用同一套开发团队，还要在 3~5 年内推进到关键节点，这种设计会让执行压力更加集中。项目越多，对中心平台的调度能力和临床判断的要求越高，但单个项目的生物学风险并不会因为组合分散而降低。

图 | AI 在药物开发中的应用依次成熟，临床仍是最后的瓶颈。（来源：a16z）在 a16z 那篇长文里，Ben 写道：“世界上被发现的药，将远远多于真正能开发的药。”在他看来，AI 会先让分子变得充裕，再让安全性变得可预测，最后才可能预测疗效；在此之前，临床验证始终是最稀缺的环节。未来，制药业的价值或将从造出分子，转向判断哪个分子值得推进，以及如何把它推过临床。参考内容：https://www.formation.bio/press/formation-bio-announces-usd600-million-debut-fund-to-expand-drug-development-capacityhttps://www.a16z.news/p/uneven-frontiershttps://forbes.es/empresas/913172/sam-altman-formation-bio-ia-ensayos-clinicos/https://go.bio.org/rs/490-EHZ-999/images/ClinicalDevelopmentSuccessRates2011_2020.pdfhttps://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S135964462400134Xhttps://www.statnews.com/2017/09/26/axovant-intepirdine/免责声明：本文旨在传递生命科学和医疗健康产业最新讯息，不代表平台立场，不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准。

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